Πειραματική γονιδιακή θεραπεία ‘θεράπευσε’ παιδιά

Πειραματική γονιδιακή θεραπεία ‘θεράπευσε’ παιδιάΜια νόσος που στερεί από τα παιδιά την ικανότητα να περπατούν και να μιλούν θεραπεύτηκε με πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία που διορθώνει ελαττώματα στο DNA τους, δήλωσαν γιατροί.
Η έρευνα που δημοσιεύεται στο περιοδικό 'Science', έδειξε ότι οι 3 ασθενείς πηγαίνουν στο σχολείο.

Δεύτερη έρευνα που δημοσιεύτηκε ταυτόχρονα έδειξε παρόμοια θεραπεία αναστρέφοντας σοβαρή γενετική νόσο που επηρεάζει το ανοσοποιητικό.
Ερευνητές στη γονιδιακή θεραπεία δήλωσαν ότι πρόκειται για συναρπαστική εξέλιξη.
Και οι 2 νόσοι προκαλούνται από λάθη στο γενετικό κώδικα του ασθενούς-τις οδηγίες για το χτίσιμο και το τρέξιμο του σώματος.
Μωρά που γεννιούνται με μεταχρωματική λευκοδυστροφία φαίνονται υγιή αλλά η ανάπτυξή τους αρχίζει να αναστρέφεται μεταξύ των ηλικιών 1-2, καθώς καταστρέφεται μέρος του εγκεφάλου τους.
Το σύνδρομο Wiskott-Aldrich οδηγεί σε ελαττωματικό ανοσοποιητικό σύστημα. Καθιστά τους ασθενείς πιο επιρρεπείς σε λοιμώξεις, καρκίνο και το ανοσοποιητικό μπορεί επίσης να επιτεθεί σε άλλα μέρη του οργανισμού.
Η τεχνική αναπτύχθηκε από ομάδα ερευνητών στο San Raffaele Scientific Institute, του Μιλάνου, και χρησιμοποίησε ιό που είχε τροποποιηθεί γενετικά για την επιδιόρθωση των βλαβερών μεταλλάξεων στα γονίδια ενός ασθενούς.
Λαμβάνοναι βλαστικά κύτταρα από μυελό οστών των ασθενών, στη συνέχεια ο ιός χρησιμοποιείται για να μολύνει τα κύτταρα με μικροσκοπικά κομμάτια DNA που περιέχουν τις σωστές οδηγίες και στη συνέχεια επαναχορηγούνται στον ασθνεή.
Επελέγησαν 3 παιδιά για αγωγή από οικογένειες με ιστορικό της νόσου αλλά πριν αρχίσει να εξασθενεί η εγκεφαλική λειτουργία.
Η Dr Alessandra Biffi, δήλωσε ότι το αποτέλεσμα είναι πολύ θετικό, όλα είναι σε πολύ καλή κατάσταση, με φυσιολογική ζωή και πηγαίνουν στο νηπιαγωγείο σε ηλικία όπου τα συνομήλικα δεν μπορούν να μιλήσουν. Δήλωσε ότι όλες οι αγωγές είχαν παρενέργειες και οι ασθενείς χρειάστηκε να παρακολουθηθούν περισσότερο αλλά μέχρι τώρα οι ενδείξεις υπέδειξαν ότι η αγωγή είναι ασφαλής.
Η Dr Biffi δήλωσε ότι από προηγούμενες αποτυχίες έχουν ληφθεί μαθήματα. Η εμπειρία έδειξε ότι η γονιδιακή θεραπεία θα μπορούσε να βελτιωθεί και ενδεχομένως μπορεί να βρισκόμαστε στην αρχή μιας νέας εποχής που θα πετύχουμε περισσότερα σε σχέση με το παρελθόν.
Στη δεύτερη έρευνα, που δημοσιεύεται ταυτόχρονα στο περιοδικό 'Science', συμπτώματα όπως επανειλημμένες λοιμώξεις και έκζεμα εξασθένησαν στους 3 ασθενείς στους οποίους εφαρμόστηκαν.
Ο καθηγητής Bobby Gaspar, από το Great Ormond Street Hospital στο Λονδίνο εργάζεται σε δοκιμή όπου χρησιμοποιεί γονιδιακή θεραπεία ως αγωγή για την έλλειψη δεαμινάσης αδενοσίνης που επίσης οδηγεί σε προβλήματα με το ανοσοποιητικό.
Πρόκειται για κάτι συναρπαστικό. Η μεταχρωμαιτκή λευκοδυστροφία είναι πολύ σημαντική νευρολογική εκφύλιση που δεν μπορεί να ιαθεί με άλλο τρόπο και τώρα η έρευνα δείχνει ότι μπορούν να ζήσουν σχετικά φυσιολογική ζωή.
Αυξάνει την προοπτική άλλες νόσοι να αντιμετωπιστούν με τον ίδιο τρόπο.
Ο καθηγητής Luigi Naldini, επικεφαλής στο San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, δήλωσε πως 3 χρόνια μετά την έναρξη της κλινικής δοκιμής τα αποτελέσματα που αποκτήθηκαν από τους 6 ασθενείς είναι πολύ ενθαρρυντικά.
Η θεραπεία δεν είναι μόνο ασφαλής αλλά επίσης αποτελεσματική και ικανή να αλλάξει την κλινική ιστορία αυτών των σοβαρών νόσων.
iatronet.gr

Σχόλια

Δημοφιλείς αναρτήσεις